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又一帕金森药物临床研究失败,股价暴跌80% 帕金森病的研究出路何在?

更新时间:2024-08-06 22:47作者:小乐

来源| 21世纪经济报道21财经APP

记者丨唐维克广州报道

编辑丨黄凯

“没有办法治愈。” 7月22日晚间,Intec Pharma(NASDAQ:NTEC)宣布,其候选胃用缓释帕金森病药物AP-CD/LD治疗帕金森病(PD)的关键III期临床试验(ACCORDANCE研究)失败。达到了主要研究终点。这一事件导致该公司股价截至当日收盘跌幅超过81%。此前,全球最大制药公司辉瑞公司也于2018年初宣布,因研发项目投入高、失败率高,将放弃治疗帕金森病新药的研发。

虽然帕金森病的特征早在200多年前就被发现,但它无法完全治愈,只能通过药物、手术等多种手段控制和改善症状。如今,帕金森病的发展形势十分严峻,已成为仅次于肿瘤、心脑血管疾病等严重危害老年人健康的致残性疾病。什么是帕金森病?帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病,又称“麻痹性颤抖”。这种疾病由英国医生詹姆斯·帕金森(James Parkinson) 命名,他于1817 年首次描述了这种疾病。帕金森病是继阿尔茨海默氏病之后第二大常见的神经退行性疾病,影响着美国超过100 万人和全球4-600 万人。随着人口老龄化,其发病率不断增加。我国帕金森病患者数量位居世界第一,但接受治疗的仅有50万左右;仍然有很多人不知道自己患有这种疾病。我国65岁以上老年人帕金森病患病率高达1.7%。帕金森病已成为我国老年人的“第三大杀手”。不仅如此,由于环境因素、遗传因素、年龄因素以及长期的精神压力,帕金森病呈现年轻化趋势,三四十岁的患者越来越多。这种“帕金森病”被称为青少年帕金森病,占帕金森病患者总数的5%~10%。例如,著名拳击手阿里在1980年被诊断出患有帕金森病,当时他年仅42岁。 1996年亚特兰大奥运会开幕式上,阿里伸出颤抖的双手,举起火炬点燃圣火,成为很多观众心中不可磨灭的形象。当我们提到帕金森病的症状时,我们可能会想到震颤、僵硬、迟缓等典型特征,但实际上,帕金森病还包括一些非运动症状,如抑郁、焦虑、幻觉、失眠、便秘等医生根据症状的发生和严重程度将帕金森病分为不同的级别。最常用的标准之一是Hoehn-Yahr 分级,它将帕金森病分为五个阶段:第一阶段:症状仅限于身体一侧,第二阶段:症状涉及身体两侧,第三阶段。阶段:平衡障碍;第四阶段:需要支撑行走并出现其他严重症状;第5 阶段:需要使用轮椅。帕金森病的病因目前尚不清楚,但遗传因素、环境因素、年龄、氧化应激和脑外伤都可能是影响因素。帕金森病的主要病理变化是中脑黑质的多巴胺(DA)神经元变性和死亡,导致协助神经元细胞传递信息的化学物质多巴胺——的含量减少。这使得我们的大脑很难正确接收有关何时以及如何移动的信息,从而导致颤抖、僵硬和动作缓慢等症状。 “无药可救”

2016年,中华医学会神经病学分会帕金森病与运动障碍学组制定的新版我国帕金森病治疗指南指出,帕金森病是一种高度复杂且不治之症,因此指南中提倡“一旦虽然帕金森病目前还不能完全治愈,但帕金森病患者如果能及早发现并接受及时规范的治疗,基本上可以恢复正常生活。药物治疗是帕金森病的主要治疗方法,因为其发病机制是患者大脑中缺乏多巴胺,目前很多药物都是基于这种缺失的神经递质采取治疗措施,比如服用左旋多巴,进入大脑后变成多巴胺,或者其他。然而,药物治疗存在副作用多、长期使用药效减弱的缺点。例如,长期服用左旋多巴的患者会出现一种称为“开关现象”的副作用。所谓转换现象是指左旋多巴药物在帕金森病患者长期使用后疗效出现波动。这是由这种药物引起的。副作用。 “断”主要表现为肢体突然僵硬,无法活动,就像停电一样。比如走路的时候突然迈不开步,脚上好像戴着镣铐和铅锤,走路都困难。 “开”期间虽然没有采取相关治疗,但动作突然变得正常,四肢僵硬消失,患者可以自由活动。这种变化非常快且不可预测,就像电源开关一样。临床上,这种生理现象称为转换现象。在美国,超过600,000 名帕金森病患者会出现运动和非运动症状(转换),其中超过400,000 人每天的转换时间超过一小时。在疾病进展过程中,转换现象的频率和严重程度会恶化。如果出现药效丧失等副作用,手术可以作为药物治疗的有效补充。目前临床上帕金森病的手术治疗主要有两种:立体定向射频破坏手术(CytoKnife)和深部脑核刺激术(DBS)。企业正在制定计划,但研究难点却难以解决。帕金森病患者数量的不断增加、病情的严重性以及现有治疗药物的局限性,都意味着帕金森病患者迫切需要新的研发进展和有效的治疗方法。在帕金森病检测方面,据《西班牙人报》网站7月5日报道,伦敦国王学院近日发表在英国《柳叶刀·神经学》期刊上的一项最新研究指出,可以检测到大脑血清素系统的变化20提前几年。帕金森病的早期症状。关于帕金森病的病因,新华社报道称,美国研究人员6月29日用小鼠进行的一系列新实验表明,帕金森病可能起源于肠道。原因是一种有问题的蛋白质从肠道通过相关神经传播。扩散到大脑。这一发现为帕金森病的治疗提供了新思路,也为帕金森病的治疗带来了新的方向和可能性。在药物研发方面,国内外相关药物研发团队一直在努力。据Biomed统计,截至2018年3月31日,帕金森病领域新药临床试验研究124项,其中2期临床研究处于领先地位。其中包括:1期试验41项,其中小分子药物35项,生物药8项;二期试验59项,其中小分子药物57项,生物药2项; 24项试验,其中小分子药物23项,生物药1项(注:部分药物可能同时进行多项试验)。

进行帕金森病新药临床试验数量最多的公司是:AbbVie(6项试验)、Sunovion(4项试验)、NeuroDerm(4项试验)、Acadia Pharmaceuticals(3项试验)、Voyager(2项试验)和Intec(2项试验) 。斧头2 项目。 2018年12月,Acorda Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准左旋多巴吸入粉剂INBRIJA用于卡比多巴/左旋多巴治疗帕金森病的断相(OFF)间歇治疗。 Acorda 预计将在2019 年第一季度将Inbrija 推向美国市场。今年3 月12 日,乔治城大学医学中心研究团队发表了一篇题为《单剂量尼洛替尼在帕金森病患者体内的药代动力学和药效学研究》(单剂量尼洛替尼在帕金森病患者中的药代动力学和药效学)的文件),指出诺华的血液肿瘤药物尼罗替尼替尼(Nilotinib Tinib)在治疗帕金森病患者的2期试验中显示出积极的结果。药理分析表明,尼洛替尼可以降低患者体内有毒的-突触核蛋白团块的水平,从而增加大脑中多巴胺的水平,而多巴胺的丧失会导致运动功能出现问题,这在帕金森病中是存在的。共同协调功能受损。今年3月29日,Axovant还宣布其正在开发的基因疗法AXO-Lenti-PD可以提高患者的运动能力评分。在中国,越来越多的企业和机构加大帕金森病早期诊断和药物研发的力度,不少新药也上市。今年4月10日,绿叶制药研发的用于治疗帕金森病的盐酸普拉克索缓释片的上市注册申请已获国家药品监督管理局受理。成功上市后,将为广大帕金森病患者,特别是以震颤为主要症状的患者以及患有抑郁症的患者带来福音。然而,目前治疗方法的进步并不能解决帕金森病发病率逐年上升的根本原因。只有预防措施、早发现、早治疗才是有效的措施。

目前的研究表明,体育锻炼和咖啡因可能有助于预防帕金森病。太极拳、瑜伽、探戈等活动也被证明可以延缓帕金森病的进展。因此,健康的生活方式和身体活动仍然是普遍的健康法则。在我国,帕金森病仍存在就医晚、漏诊率高、治疗率低的问题。由于帕金森病起病隐匿,早期很难发现。因此,建议高危人群,特别是有家族史的中老年人,重视健康检查,做到早发现、早治疗。

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