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ITP疾病背景及治疗进展

原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种因自身免疫功能异常而导致血小板数量减少的出血性疾病。 ITP 的全球发病率为2 至10/100,000，发病高峰为20 至30 岁和60 岁以上人群1,2。

ITP 治疗的临床目标是通过提供充分的止血来解决出血事件或预防严重出血。 3 目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者对激素治疗无效、复发、不耐受或依赖的情况。研究分析结果显示，约30%的患者在激素治疗后未获得初步缓解4。减少或停止激素后，70%至90%的患者会复发5。此外，长期使用可引起高血压、高血糖。不良反应如急性胃粘膜病变，有的可能引起骨质疏松或股骨头坏死。提醒临床医生在开糖皮质激素处方之前考虑不良反应。高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者慎用6。《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》 1指出：大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1个周期4天），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快停止； 老年人、糖尿病、高血压患者、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，治疗期间注意监测血压、血糖水平，注意预防感染和消化道溃疡； 泼尼松起效后应尽快减少剂量，并在68周内停药。减量停药后不能维持疗效的患者应考虑二线治疗。让我们听听专家对ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未满足的需求等问题的看法。

分享专家理念和临床实践

本期专家：

胡琪教授、陆华教授、徐书谦教授、林志教授

胡琪教授

上海中医药大学附属市中医院血液科副主任（主持工作）、临床医学博士、副主任医师、硕士生导师，曾赴北京西苑医院、威尔士亲王医院香港中文大学附属医院血液科进修。主要学术方向为淋巴系统。肿瘤、免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血。合编《简明临床血液病学》、《实用中医血液病学》、《中西医结合治疗再生障碍性贫血》等6部著作。世界中医药学会联合会血液学专业委员会第一届理事会主任。委员会专业技术标准审定委员会委员中华中西医结合学会第八届血液学专业委员会委员中华中医药学会第二届血液学专业委员会常务委员上海市中医药学会第三届血液学分会疾病专业委员会委员、青年委员会副主任委员

专家理念

对于ITP患者的治疗目标，胡琪教授认为：“ITP患者的治疗目标是止血、快速升高血小板水平、维持血小板稳定。”

临床实践分享

案例1基本信息：

性别女

年龄：48岁

初始血小板水平：18109/L

激素状况不佳：激素无效

表1 病例1随访及疗效评价记录注：激素和艾曲波帕均每日给药一次（qd）。图1 病例1随访及疗效评价记录

患者初始血小板计数为18109/L。艾曲波帕治疗9周后，血小板计数增至85109/L，表明治疗有效，即治疗后血小板计数30109/L。基本血小板计数增加至少2倍而不出血。

陆华教授

江苏省人民医院主任医师、血液科副主任、博士生导师。曾任江苏省血液学分会委员、南京市血液学分会委员。擅长难治性血液病的诊治，包括各类贫血、血小板减少症、急慢性白血病、多发性骨髓瘤及淋巴瘤等，南京医科大学学报编委，参与或主持多项主持国家级、省部级课题10余项，发表论文100余篇，其中SCI收录论文10余篇，并荣获省卫生厅新技术。引进一、二等奖各1项，江苏省、南京市科学技术奖三等奖共3项，副主编或参编专着16部

专家理念

对于ITP一线激素治疗未满足的需求，陆华教授认为：“激素治疗后血小板计数可以增加，但副作用很多，特别是停激素后，血小板计数迅速下降，无法满足治疗的需要。”治疗需要。”

临床实践分享

病例2基本情况： 性别：女年龄：42岁血小板初始水平：10109/L 激素情况不佳：激素无效表2 病例2随访及疗效评价记录注：激素和艾曲波帕均每日用药一次（qd）。图2 病例2随访及疗效评价记录患者初始血小板计数为10109/L。艾曲波帕（25mg，qd）治疗9周后，血小板计数增加至70109/L，达到治疗有效是指治疗后血小板计数30109/L，比治疗前至少高2倍。血小板计数基本，无出血。

徐书谦教授

山东大学齐鲁医院研究员、副主任医师、硕士生导师、哈佛医学院访问学者/博士后、泰山学者青年专家、中国病理生理学会血液学分会委员、红细胞学会常务委员北京市肿瘤防治学会疾病专业委员会、北京肿瘤防治学会血栓与止血专业委员会中国老年医学会血液学分会秘书长、血小板疾病学术工作委员会委员。主持和参与多项国家自然科学基金项目。以第一作者和通讯作者在Nature Genetics、Blood、J Cell Mol Med等SCI期刊发表多篇文章。纸

专家理念

对于ITP患者的治疗目标，徐树前教授认为：“ITP患者的治疗目标是维持患者的血小板计数在安全水平，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

病例3基本信息： 性别：女年龄：18岁血小板初始水平：8109/L 激素状况不佳：激素不耐受表3 病例3随访及疗效评价记录注：激素和艾曲波帕均用药一次每日（qd）。图3 病例3随访及疗效评价记录

患者初始血小板计数为8109/L。艾曲波帕治疗9周后，血小板计数增至48109/L，表明治疗有效，即治疗后血小板计数30109/L。基本血小板计数增加至少2倍而不出血。

林志教授

宜宾市第二人民医院血液科副主任医师。毕业于华西医科大学。擅长淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等血液肿瘤、各类凝血病、各类贫血等疾病的诊治。在核心期刊发表多篇文章。学术论文

专家理念

对于ITP一线激素治疗未满足的需求，林志教授认为：“激素的不良反应太多，特别是中老年女性在治疗过程中容易发生，而且大多数患者无法减少或停止激素，或者停止后血小板不能降低。维持。”

临床实践分享

病例4基本情况：性别：男年龄：59岁血小板初始水平：21109/L激素情况较差：激素依赖表4病例4随访及疗效评价记录注：激素和艾曲波帕均每日给药一次（qd）。图4 病例4随访及疗效评价记录患者初始血小板计数为21109/L。艾曲波帕（50 mg，qd）治疗8周后，血小板计数升至130109/L，达到完全缓解，即血小板计数100109/L且无出血。

参考文献1.侯明，胡宇中国血液学杂志，2020(8):617-623.2。弗雷德里克森，H.等人。血。 1999；94:909-913.3。普罗万，D.等人。血液进阶2019； 3:3780-3817.4。库克A等人。 Res Pract Thromb Haemost。 2021；5(6):e12592.5。维特科夫斯基M 等人。等人。皮质类固醇的不良反应。 2021 年7 月8 日。In: StatPearls [Internet].MCC 编号REV22042896 有效期为2023 年4 月25 日。数据已过期，将被视为无效。

编辑：九月

排版：昆塔

执行：昆塔